Recherche d'études

Médicament : du laboratoire à la pharmacie

„Avant d'être disponible en pharmacie, un médicament a déjà parcouru un long chemin, qui dure en moyenne douze ans et dont le développement coûte près de $600 millions."

Après la découverte de nouvelles substances actives, de nouvelles combinaisons de substances actives, ou de nouvelles possibilités d'application de substances actives déjà connues, les plus prometteuses sont sélectionnées puis testées en laboratoire.

Après une évaluation réussie, les premières données sur la tolérance, la fiabilité et le dosage sont disponibles. Avec ces données, on peut voir comment une forme particulière du futur médicament pourra être utilisée sur l'être humain en vue d'un traitement efficace de la maladie. Ces examens de laboratoire sont appelés « examens précliniques ». Pour le développement d'un nouveau médicament, ils peuvent nécessiter jusqu'à une dizaine d'années.

Seules les substances actives prometteuses, et qui, lors des examens précliniques, se sont révélées fiables, peuvent être considérées pour une application sur les participants durant un essai. Les substances actives à tester – tout comme, éventuellement, les substances de comparaison dont l'efficacité est déjà connue – sont alors intégrées à une forme précise de médicament, par exemple des gouttes ou des gélules. Ce sont les préparations d'essai pour un examen clinique.

Avant le début de chaque essai clinique, un plan de contrôle détaillé de l'avancement actuel des connaissances scientifiques (protocole d'étude) est établi, décrivant précisément, pour le médicament ou le produit médical à analyser, ce qui doit être analysé, quand, et comment cela doit être effectué. Les médecins de contrôle s'engagent à mener l'essai selon les lignes directrices données. Le plan de contrôle sera expertisé par la commission d'éthique, tout comme les documents explicatifs destinés aux patients et les déclarations d'accords de ceux-ci.

L'examen clinique est divisé en 4 phases:

Phase 1: examen avec des sujet sains et / ou des malades sélectionnés de manière précise

La phase 1 des essais est généralement menée sur des « sujets d'expérience » sains. L'objectif est ici de réunir des connaissances sur la manière dont la substance active se distribue dans le corps, comment elle est éliminée et combien de temps est nécessaire à tout cela. Ces études sont appelées « études pharmacologiques ». Les résultats réunis décrivent ce qui est appelé « pharmacocinétique » de la substance active. Si la phase 1 est achevée avec succès et que les effets secondaires du médicament ne sont pas trop lourds, commence alors la phase 2.

Phase 2: examen sur quelques malades

Les études de la phase 2 sont menées sur des personnes malades. En plus d'une première évaluation de l'efficacité, on recherche alors le dosage optimal, c'est-à-dire le dosage présentant le rapport le plus favorable entre effets thérapeutiques et effets secondaires. Les études de la phase 2 sont désignées comme « études thérapeutiques exploratoires » et leurs résultats fournissent une première impression de la « pharmacodynamique » de la substance active. Arrive ensuite la phase 3.

Phase 3: examen sur un plus grand nombre de malades

Dans les études de la phase 3, des examens équivalents sont menés sur des groupes de patients beaucoup plus larges (2 000 à 5 000 patients). Durant cette phase sont également menées des études de comparaison avec d'autres médicaments employés contre la même maladie, ainsi que des études à long terme, dans les cas où le médicament est destiné à une application longue. Ces études se nomment « études thérapeutiques confirmatoires » et apportent la référence, nécessaire à la demande d'autorisation, de l'efficacité et de l'absence de risque du médicament.

Demande d'autorisation après les phases 1 à 3

AAfin que le médicament puisse être mis sur le marché, il doit être officiellement autorisé par l’institut fédéral pour les médicaments et les produits médicaux (AFSSAPS).Les études des phases 1 à 3 sont nécessaires pour déposer cette demande d'autorisation à l’Afssaps. Le service contrôle toutes les données disponibles et décide si le nouveau médicament peut être autorisé. Le médicament devient disponible en pharmacie uniquement après avoir été autorisé. De nombreux médicaments ne sont ensuite accessibles au patient qu'avec une ordonnance de son médecin (= médicament délivré sur ordonnance).

Phase 4: examen après l'introduction du médicament sur le marché

Après que le médicament a été autorisé et introduit sur le marché, les études de la phase 4 ont lieu. Elles servent à approfondir les connaissances sur la mise en service thérapeutique du médicament au quotidien et doivent permettre une évaluation détaillée des avantages et des risques du médicament, particulièrement par rapport à l'efficacité et à la tolérance lors d'une utilisation à long terme, tout comme en cas de découverte d'effets secondaires rares, éventuellement restés inaperçus dans les plus petits groupes de patients lors des phases 2 et 3. Même une fois l'autorisation délivrée, la responsabilité de l'entreprise pharmaceutique concernant la garantie d'efficacité, de tolérance et de sûreté d'un nouveau médicament n'est pas terminée.

Qu'est-ce qu'une « observation de l'application »?

En plus des quatre phases de l'examen clinique, ce qu'on appelle des « observations de l'application » sont également menées par les entreprises pharmaceutiques. Ici, l'utilisation d'un médicament ou d'un produit médical autorisé au quotidien (pratique et clinique) est observée et relevée en détails. L'objectif de cette observation est de vérifier les effets du médicament après son introduction sur le marché et d'obtenir ainsi des connaissances scientifiques supplémentaires.

Examen de l'efficacité en comparaison avec des thérapies standard ou des placebos

L'efficacité et la tolérance d'un nouveau médicament sont examinées en comparaison de préparations ou de méthodes de traitement (thérapie standard) éprouvées, lorsqu'elles existent ; en effet, pour des raisons éthiques, on ne peut cacher au patient l'existence d'une thérapie efficace. On garantit ainsi que la maladie est traitée dans tous les cas.

S'il n'existe aucune thérapie standard alternative, le médicament est testé par rapport à une préparation neutre (placebo), pour pouvoir différencier les véritables effets du médicament d'effets indépendants (déterminés par le placebo, la rémission spontanée, etc.). Avant la mise en œuvre d'un essai clinique contrôlé par placebo, il sera scrupuleusement vérifié si cet essai est éthiquement acceptable.

Pendant un examen clinique, les patients se rendent régulièrement chez le médecin chargé de l'étude dans la clinique ou le cabinet où est menée celle-ci. Lors de ces rendez-vous, ils sont examinés par le médecin et interrogés sur l'efficacité et les éventuels effets secondaires. Parfois, on demande aux participants de tenir une sorte de journal de leur état de santé.

À la fin de la période de recherche, les résultats des groupes de traitement (efficacité et sûreté) sont comparés, analysés, évalués et publiés.